癌癥患者再添福音：我國自主研發(fā)的抗癌新藥百悅澤(通用名：澤布替尼膠囊)，日前獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市，用于治療兩種復(fù)發(fā)難治性淋巴瘤。

去年11月，該藥以“突破性療法”的身份，獲得美國藥監(jiān)局“優(yōu)先審評”上市，成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發(fā)抗癌新藥，改寫了中國抗癌藥“只進(jìn)不出”的歷史。

由抗癌藥研發(fā)公司百濟(jì)神州自主開發(fā)的百悅澤，是以布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)為靶點(diǎn)的新型強(qiáng)效抑制劑。此前，強(qiáng)生公司推出了以BTK為靶點(diǎn)的的第一代BTK抑制劑“伊布替尼”(2013年在美上市)，適應(yīng)癥包括復(fù)發(fā)難治的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)和華氏巨球蛋白血癥等，2018年銷售額約為62億美元。

據(jù)百濟(jì)神州聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)介紹，此次百悅澤獲批的兩個適應(yīng)癥，分別是復(fù)發(fā)難治的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)和復(fù)發(fā)難治的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)。

“慢性淋巴細(xì)胞白血病是一種在老年人中高發(fā)、進(jìn)展相對緩慢的淋巴瘤，因此治療方案是否安全、耐受，是我們的重要考量。百悅澤的獲批將為中國的慢性淋巴細(xì)胞白血病患者提供一項(xiàng)重要的治療方案，其總緩解率超過60%，同時(shí)也取得了良好的安全性和耐受性。”據(jù)南京醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、浦口慢淋中心主任、醫(yī)學(xué)博士李建勇教授介紹，對CLL患者和SLL患者開展的臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，百悅澤的總緩解率(ORR)為62.6%，包括3.3%的完全緩解(CR)及59.3%的部分緩解(PR)，另外有22%的患者獲得伴有淋巴細(xì)胞增多的部分緩解(PR-L)。

百悅澤獲批用于治療復(fù)發(fā)難治的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者，是基于一項(xiàng)在中國86名患者中開展的單臂、關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。臨床結(jié)果顯示，百悅澤治療后的總緩解率為83.7%，其中完全緩解率達(dá)68.6%，部分緩解率達(dá)15.1%。北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任、大內(nèi)科主任朱軍教授表示：百悅澤在治療包括套細(xì)胞淋巴瘤在內(nèi)的多種血液系統(tǒng)惡性腫瘤方面有著良好的前景，它在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了強(qiáng)有力的效果，其中完全緩解率達(dá)到68.6%。“我們?yōu)榘賽倽山o患者帶來的臨床效果感到樂觀和振奮。”

百悅澤的推薦用藥劑量為每次160 mg，口服，每日兩次，在飯前或飯后服用均可。藥物劑量可根據(jù)不良反應(yīng)進(jìn)行適當(dāng)調(diào)整，以及在嚴(yán)重肝損害患者中以及特定藥物反應(yīng)中減少劑量。

百悅澤是繼替雷利珠單抗(商品名“百澤安”)之后，百濟(jì)神州在中國獲批的第二款自主研發(fā)藥物。百濟(jì)神州總裁兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“百悅澤的成功獲批，離不開參與我們臨床試驗(yàn)的海內(nèi)外眾多醫(yī)生和患者，以及政府有關(guān)部門給予的大力支持。目前百悅澤已從9項(xiàng)全球3期或有望實(shí)現(xiàn)注冊的臨床研究中積累了大量數(shù)據(jù)，其中包括一項(xiàng)最近在美國臨床腫瘤學(xué)會年會上發(fā)布的頭對頭臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)說明，百悅澤具備成為一款同類最佳BTK抑制劑的潛力。”

據(jù)介紹，慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)屬于起源于B淋巴細(xì)胞的非霍奇金淋巴瘤，是一種血液腫瘤。本質(zhì)上來說，CLL和SLL屬于同一種疾病，區(qū)別僅在于腫瘤最初發(fā)生的位置。當(dāng)大多數(shù)腫瘤細(xì)胞分布在外周血和骨髓中時(shí)，稱為CLL，即便淋巴結(jié)和脾臟中也經(jīng)常被發(fā)現(xiàn)有腫瘤細(xì)胞分布。當(dāng)大部分腫瘤細(xì)胞分布于淋巴結(jié)時(shí)，腫瘤被定義為SLL。在中國，根據(jù)流行病學(xué)統(tǒng)計(jì)，在每年新發(fā)約88200淋巴瘤患者中，非霍奇金淋巴瘤(NHL)約占所有淋巴瘤的91%，其中約66%為B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤，CLL或SLL約占所有B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%，即每年新發(fā)患者約3390例。

關(guān)鍵詞： 淋巴